青岛研发抗癌新药 十年磨一剑 静待上市

原标题：抗癌新药之青岛原创

近日，位于高新区的康立泰药业有限公司自主研发的生物新药KLT-1101 (重组人白介素12注射液)获国家批准进入临床研究，成为国家认定的 “一类新药”。 “一类新药”是指我国从未出现、新研发的药品。

康立泰增强了岛城医药“原创能力”，也对抗癌事业做出巨大贡献。作为康立泰的技术总裁、联合创始人，拥有德国医学博士头衔的赵毅下定决心“十年磨一剑”。带技术回国创业的6年来，赵毅只做一件事——对该药品进行持续研究、开发、实验，并静待上市。如今，产品已获得国家批复，马上进入临床阶段，业内预估，该药品上市将撬动10亿美元医药市场。

德国博士带抗癌技术回国

在青岛蓝色生物医药产业园内，当赵毅踏进办公室的那一刻，就开启忙碌的一天：项目问题沟通刚结束，便马不停蹄和企业谈合作。这种工作早已成为常态，而对赵毅来说，目前最重要的事是尽快寻找下一轮的融资。

谈话中，赵毅身上流露出学者的气质，知性、儒雅，这是她多年德国留学经历留下的印记，她曾任美国南加州大学肿瘤中心研究员，掌握着世界医学领域尖端技术。 2010年当她在实验中发现了这种抗肿瘤、全血象恢复新药元素时，她毫不犹豫申请了回国，将技术带到国内进行技术转化，造福国内患者。

作为一类新药，KLT-1101还未上市已成“明星”，该项目在山东省乃至全国都拿了多项大奖。据介绍，KLT-1101的主要功效是针对癌症患者放化疗之后所产生的白细胞、血小板下降等，导致造血功能损伤致使患者无法完成治疗周期甚至死亡的现状，促进全血象恢复，从而提高病人的免疫力，同时还能一定程度上抑制癌细胞生长。

“很多癌症病人并非死于癌细胞，而是死于化疗之后血小板下降所引起的免疫力低下。 ”赵毅说，相较于市场上目前使用的同类药物而言，KLT-1101最大的优势就是可以实现全血象的恢复。

十年磨一剑，静待上市

“在国内，一种新药从研发到上市的时间周期，一般是10年。 ”赵毅说，前6年是技术成熟期，接下来的4年，则要经过一期、二期、三期的临床试验，药品首先要在大量的动物身上经过验证，通过国家审批之后，再在大量患者身上试用。

这对医药企业来说是一件高风险的事，所以多数药企不愿研发新药，而是制造仿制药。仿制药是指在国外市场上已经大面积使用过的药品。由于仿制药的安全性和有效性都经过了实践的论证，在进行临床试验阶段，只需小批量即可，时间成本低。

相比较而言，一类新药上市程序严谨且繁琐，没有太多医学专家愿为此花费10年的时间，但青岛土生土长的赵毅却有着这种“执着”。曾有药企乐观地表示，如果加快进程，2年内药物就可以上市，但赵毅还是宁愿保守一些，按照2021年产品上市的规划砥砺笃行。另外，“康立泰”其实就是英文“quality”的谐音，赵毅将那股严谨治学的态度从学术界带到了创业中。

或将撬动10亿美元市场

公司目前估值已经达到5亿元，但现阶段的赵毅依然忙着和风投机构接洽，因为接下来的临床试验需要庞大的资金支持，对于下一次的融资，赵毅希望能达到亿元级别。在此之前，康立泰已完成了Pre-A轮的融资，投资方是青岛报业传媒集团。 “我们会带来颠覆性的创新产品，对回报投资人很有信心。 ”赵毅说。

根据有关数据统计，2011年，我国5年内患癌且存活人数为749万，业内有人预估，假设初期只有5%的人使用该药物，也将是一个价值10亿美元的庞大市场。 ”不过，对赵毅来说，她最期望的，是力争以最快的时间实现药物的上市，而不是将摊子铺得太大。

“我们赶上了一个新时代，如今国家的政策对于创新非常支持，对于创新药审评审批速度加快，还可以享受与药监部门的咨询沟通、对临床试验及病例选择的指导等有利政策。 ”赵毅说，公司将推动新药尽快上市，填补这部分的市场空白，为癌症病人减轻一些痛苦。

新药解读

KLT-1101抗癌效果到底如何?

KLT-1101是目前发现的唯一同时具有恢复骨髓造血功能、免疫调节功能、抑制肿瘤细胞生长功能的细胞因子，也是目前唯一在没有任何医疗支持的条件下，能够在辐射前24h及辐射后24h一次用药就显著提高生存率的骨髓抑制防治药物。

目前市面上类似的药物多是只能针对单一血象进行恢复，想同步实现血小板和白细胞的恢复，就要采取多种药物同时使用的办法。但此类药物具有副作用，同时使用两种及以上的药物，意味着副作用的成倍增加，以及高昂的费用。

而康立泰药业在实现了KLT-1101功效上的突破同时，还成功地将其成本控制得更低。该药物由于其作用机制的原因，使得药物用量更少。目前市场上的用药是以毫克来计量的，而该药物则仅需微克为单位，这两个单位之间是千倍的数值关系，“我们的用药量大概只需要目前药物的1/600左右，这也客观上降低了药物使用带来的副作用。 ”

此外，鉴于在制备技术上的优势，在同样一升的培养液中，康立泰药业能够实现的药物提取量，大约是目前传统药物提取量的40倍。更高的单位产量，更少的药物使用量，如此一来，即便康立泰药业的产品价格比目前市场上同类产品价格低一半，仍然具有十分可观的利润空间。

KLT-1101目前全球没有上市产品，属于国家一类生物新药，其开发成功将填补多项药物空白，对于我国核应急防护领域、临床医药领域都具有重大现实意义。

个人简介

赵毅，德国海德堡大学医学博士，现就职于南加州大学医学院，担任康立泰药业有限公司首席科学家。2013年获评国家“千人计划”专家，2014年入选“泰山学者”海外特聘专家，2015年担任国务院国资委人才办“千人计划”评审专家。拥有20多年的临床医学和分子生物学研究经验，对KLT-1101恢复造血系统功能有多年的研究。曾多次在美国医学权威杂志发表学术论文，并被专业书籍《基因治疗》、《血液病细胞》、《血液干细胞试验方法》特约撰写其中的章节。

■记者问答

记者：是什么促使你回国创业?

赵毅：我是KLT-1101的专利持有人，在美国看到过它的临床试验数据，很肯定这个项目能够为病人带来益处。而现如今国内大部分的肿瘤药物依赖于进口，价格高昂，同时这个项目美国正在开发，所以我要在国内进行开发，这不但可以为肿瘤患者的治疗带来福音，也能够控制成本，降低国内患者用药的经济负担。

记者：为什么选择在青岛发展?

赵毅：因为我是土生土长的青岛人，我把KLT-1101这个项目带回到青岛，也是希望能在我最熟悉的土地上把这个项目做成功。我们落户到高新区受到了高新区领导的大力支持和鼓励，获得了高新区“人才特区奖”的资助，高新区也从各个方面为我们的研发工作创造条件，让我们走得更快更好。现在这个项目已经入选国家卫计委重大新药创制项目库，并于今年正式立项。

记者：在研发期间遇到哪些困难?又是如何克服的?

赵毅：在研发的过程中，我们克服了目标蛋白表达量低、蛋白剂型不稳定、检测方法重复性不好、没有现成工艺可供参考等许多困难。在这个不断出新问题、不断解决新问题的过程中，我们集思广益，团队共同努力，获得不少创新的成果，目前申请重大发明专利7项，获得国家正式授权的重大发明专利3项。